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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
有聊｜苏青：在有限的空间里，做最大的努力******
中新网北京12月27日电(刘越)日前，展现脱贫攻坚的现实主义题材剧《山河锦绣》收官。剧中怀抱理想、外柔内刚的扶贫干部“赵雅奇”令不少观众眼前一亮。
当大家翻看演员表，目光落在“苏青”这两个字上时，才恍然想起记忆里的倩影——《美人心计》中蕙质兰心的皇后张嫣，《延禧攻略》里为爱痴狂的“反派”尔晴，千言万语汇成一句话：嘿，原来是你。
“原来是你”，这轻飘飘的四个字，似乎不足以概括苏青近十年来的迷茫、挣扎与破局。她走走停停，翻山越岭，学会从容坚定，才终于再次抵达聚光灯下，向观众展现了作为演员更多的可能性。
“扶贫干部”不好演 用心准备是关键
《山河锦绣》讲述了二十世纪九十年代初的中西部山区，两代人前赴后继投身扶贫事业，最终使村庄彻底摆脱了贫困的故事。剧中，苏青饰演的第二代扶贫干部“赵雅奇”扎着利落的马尾，衣衫朴素，年轻的脸上带着对理想的热忱。
赵雅奇凭借高考走出大山，为了建设家乡又回村工作，接过父辈的扶贫大旗，正如苏青本人所说，“赵雅奇敢想敢干，不矫情，是一个有热情有理想的小青年。”这个西北姑娘是现实中千千万万年轻人的缩影，但离苏青本人的生活却很远，为了演得不悬浮，她做了大量准备工作。
《山河锦绣》剧照。受访者供图“全组基本上都是西北籍贯演员，大家张嘴就能说，我得过好几道弯去想台词的发音和语调，西北方言对于我这个南方人来说实属挑战。”为了融入整个创作环境，湖南妹子苏青面临着语言上的压力，她调侃自己只能用“笨方法”：“前期我会用小本抄出所有场次，把语调标出来方便直观记忆，后面有一些戏是现场即兴创作的，我就每天和语言老师(戏里的演员前辈们)泡在一起熟悉语言环境。”
虽然时间紧任务重，但此次的拍摄经历让苏青收获满满。为了演好扶贫干部，她学会了一些割麦子、种木耳和养鸳鸯的知识，还去拜访了一位真正的驻村第一书记。在与对方接触的过程中，苏青意识到基层人员的不容易，这也让她坚定了演好这个角色的信念。
《山河锦绣》剧照。受访者供图“在和她的相处中感受生活细节， 看她是如何与每家每户相处的，遇见问题时的处事方式是什么。通过‘零距离’接触，我更深刻地了解到了第一书记这个岗位的不容易。”
“《山河锦绣》是一个全景式展现脱贫攻坚战的剧目，赵雅奇他们是这场‘战役’中的一环。作为演员，我想在有限的空间里做最大的努力。”
从生活中吸收养分 努力走出至暗时刻
“在有限的空间里，做最大的努力”，这是苏青在经历了无限的迷茫和困顿之后悟出的人生哲理。
山是眉峰聚，水是眼波横，19岁入行的苏青，有着清丽的气质和姣好的面容。2010年，《美人心计》火遍大江南北，苏青将皇后张嫣“寂寞梧桐深院锁清秋”的清冷气质演绎得淋漓尽致，令人心折。
《美人心计》截图那几年，从《美人如画》到《美人制造》，市场给苏青贴上了“温婉古典美人”的个人标签，却也让她迎来了演艺生涯中的至暗时刻。直到现在，她也还是会偶尔回忆起那些焦虑的深夜，“我的瓶颈期是2014年，之前一直都在演古装剧，很迷茫，挺想突破却没有方向 ，当时选择了停下来，出国去看看。”
生活不止有眼前的苟且，还有诗和远方。短暂的异国游学经历让苏青的心境发生了变化，离开浮华的娱乐圈，她终于能静下心来感受生活，“好像封闭许久的毛孔和感官都打开了，空气里的新鲜，每个人的气质、行为、举止都特别吸引我。”
那是一段让她难以忘怀的愉快日子：“每天上午上课穿梭在地铁间，下午去各种地方打卡，我的房东说她70年都没有我这几个月去的地方多，晚上去听音乐会，看百老汇。节假日的时候也会和各国的朋友聊天，他们的热情和思想让我很受启发。”
演员写真。受访者提供“从生活中吸收养分，不管是读书还是旅游，找到适合自己的方式去充盈自己，再回到工作岗位上会更有力量。”
短暂的停留是为了更好地出发。2017年，苏青大胆突破往常温婉的荧屏形象，在《延禧攻略》中饰演心机深沉狠厉决绝的“黑莲花”尔晴。这个为爱黑化的角色在2018年的小荧屏上一炮而红，也让苏青收获了巨大的关注度。
不焦虑不着急 表演是长期主义
在陷入瓶颈和突破瓶颈中循环，是演员的常态，然而此时的她学会了更从容不迫地面对市场，“其实我从来没觉得这是困扰，反而是机会，‘反派’等标签一定意义上也是一种认可。”
“‘尔晴’这个角色确实收获了一些反响，之后找来的项目比之前更多了，我也有机会不断地尝试各种各样的题材，这是一个鼓励我往前走和开拓视野的动力。”
《延禧攻略》剧照前进和开拓，是苏青近年来不断尝试的路径。在《大决战》《最美逆行者》《山河锦绣》等作品中，她出演了医疗兵、革命者、扶贫干部，在她看来，这些剧集关联着中国发展史上具有重大意义的阶段和事件，能去饰演这些事件背后的付出者们是文艺工作者的荣幸与使命。
“有一些剧本和角色交到你手里，你就想走近她们，去重读那段历史，去了解这些人物背后的点点滴滴。查资料、做角色案头工作的时候，我都会很感动，越了解就越能体会到他们的伟大。”
出道十余年，苏青形成了张弛有度、细腻自然的表演风格。她演绎的角色拥有不同的人物底色，或端庄温婉，或精干飒爽，或单纯率直，一人千面各具风情。
演员写真。受访者提供她不自我设限——“从来没有刻意回避哪些角色，很期待能与古装、时装、现实主义题材的一些好角色相遇，去发掘自己更多的可能性。”
她不一味迎合市场——“这么多年行业变化很大，每个时期的流行和观众的喜好也在变，不变的是我对角色的热爱和钻研。”
她没有偶像包袱——“爱角色胜过爱自己，我一直秉承这句话的信念。私下该怎么美怎么美，但只要开始拍摄，一切都是为角色服务。”
她不存在所谓的职业焦虑——“把演戏当成短期工作，没有工作的时候必然会焦虑。但如果把它当作长期的事业，在这个赛道上走走停停，退两步休息一会，缓过来了再小跑冲刺一下，内心是不会焦虑的。”
不积跬步无以至千里，不积小流无以成江海。苏青坚持求质不求量、求难不求易、求好不求快的原则，她奉行长期主义，将表演作为自己一生为之奋斗的事业，不疾不徐，脚踏实地，“适当停下来思考和学习，留心生活感受生活，为以后做储备。把自己调整到最佳状态，当机会出现的时候，才能拿出最好的状态全身心投入。”
“把拍戏作为长期的事业，保持初心，我们只需要不断充实自己，就会更加从容坚定。”(完)
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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